Le Centre de référence constitutif est composé d’une équipe pluridisciplinaire spécialisée dans la prise en charge des MicroAngiopathies Thrombotiques (MAT).
Ses missions :
- Assurer le diagnostic et la coordination des soins pour les patients (enfants et adultes) atteints de microangiopathies thrombotiques
- Coordonner et participer à des projets de recherche (fondamentales, cliniques, épidémiologiques)
- Promouvoir l’enseignement et la formation
Le centre est membre de la Filière de Santé Maladies Rares MaRIH (Maladies Rares Immuno-Hématologiques)
The duties of the centre are :
- Ensure the diagnostic and the coordination of care for pediatric and adult patients with thrombotic microangiopathies
- Organise and participate in research projects (fundamental, clinical, epidemiological)
- Promote education and training
The centre is a member of the French National Rare Disease Network MaRIH (Rare Immunohematological Diseases)
QU’EST-CE QU’UNE MICROANGIOPATHIE THROMBOTIQUE ?
Les Microangiopathies Thrombotiques (MAT) sont des pathologies caractérisées par des lésions au niveau des vaisseaux sanguins (microangiopathies) dues à la formation de caillots sanguins (thrombose). Elles posent de nombreux problèmes de diagnostic et de prise en charge car leurs manifestations cliniques et biologiques initiales sont trompeuses. On distingue :
- Le syndrome hémolytique et urémique (SHU), pour lequel les atteintes sont essentiellement rénales.
- Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT), pour lequel les atteintes sont essentiellement neurologiques et cardiaques.
- Les MAT qui sont secondaires au cancer, chimiothérapie, allogreffes de cellules souches hématopoïétiques, VIH, grossesse…
COMBIEN DE PERSONNES SONT ATTEINTES DE CETTE MALADIE ?
La MAT est une maladie rare, ce qui signifie qu’elle affecte généralement un petit pourcentage de la population.
Environ 2 cas sur 1 million d’habitants sont signalés chaque année.
A QUOI EST-ELLE DUE ET COMMENT LA PRENDRE EN CHARGE ?
La MAT est une maladie complexe dont les mécanismes ne sont pas toujours compris. Les facteurs peuvent être génétiques, médicamenteux, infectieux ou encore liés à des conditions médicales particulières telles que la grossesse, le lupus érythémateux systémique, la sclérodermie systémique ou encore d’autres maladies auto-immunes.
La prise en charge de la MAT implique souvent une approche multidisciplinaire, comprenant des traitements visant à prévenir la formation de caillots sanguins, à traiter les complications et à gérer les symptômes.
>> Plus d’informations sur les maladies rares : www.orphanet.fr
Médecin coordonnateur :
- Pr Jean-Michel HALIMI – Néphrologue
L’équipe :
- Pr Matthias BÜCHLER – Néphrologue
- Dr Christelle BARBET – Néphrologue
- Dr Bénédicte SAUTENET – Néphrologue
- Dr Hélène LONGUET – Néphrologue
- Pr Philippe GATAULT – Néphrologue
- Dr Valentin MAISONS – Néphrologue
- Dr Alexandre FILLON – Néphrologue
- Dr Paul DELALANDE – Néphrologue
- Dr Elodie MERIEAU – Néphrologue Pédiatrique
- Dr Sylvie CLOAREC – Néphrologue Pédiatrique
- Dr Violaine LEFRANC – Néphrologue Pédiatrique
- Dr Yannis CHARTIER – Néphrologue Pédiatrique
- Dr Adrien BIGOT – Médecin interniste
- Pr François MAILLOT – Médecin interniste
- Dr Denis GAROT – Médecin réanimateur
- Dr Charlotte SALMON – Médecin réanimateur
- Dr Adrien LEMAIGNEN – Maladies infectieuses
- Pr Franck PERROTIN – Gynécologue obstétricien
- Dr Carine ARLICOT – Gynécologue obstétricien
- Pr Emmanuel GYAN – Oncologie/Hématologie
- Dr Alban VILLATE – Oncologie/Hématologie
- Mme Nadine BAROUKH, PhD – Ingénieure de recherche
- Mme Claire DROUAULT – Infirmière de recherche clinique
- M. Olivier BOURGAULT – Infirmier de recherche clinique
- Mme Chantal RAIMBAULT – Psychologue
- Mme Aurélie PROUX – Assistante Sociale
- Pr Claire POUPLARD – Service d’Hématologie – Hémostase (labellisé LBMR)
- Dr Caroline VAYNE– Service d’Hématologie – Hémostase (labellisé LBMR)
- M. Jérôme ROLLIN– Service d’Hématologie – Hémostase (labellisé LBMR)
- Pr Gilles PAINTAUD – Laboratoire de Pharmacologie et Toxicologie
- Dr David TERNANT – Pharmacologie médicale
- Dr Olivier LE TILLY – Pharmacologie médicale
- Dr Eric PIVER – Laboratoire de Biochimie
- Dr Médéric JEANNE – Généticien
- Dr Stéphanie ARPIN – Généticienne
- Pr Sébastien ROGER
Pour prendre rendez-vous :
Adulte
Hôpital Bretonneau (Bâtiment B2A)
- Tél : 02 47 47 37 46
(du lundi au vendredi de 8h30 à 17h)
Enfant
Hôpital Gatien de Clocheville
- Tél : 02 47 47 47 54
Un protocole de recherche est une étude scientifique menée sur des patients afin d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’une ou plusieurs interventions médicales telles que les médicaments, les dispositifs médicaux ou encore les thérapies comportementales.
Depuis plus de 5 ans, la participation aux protocoles de recherche académiques et industriels s’est largement accrue pour le Centre de Référence Constitutif des Microangiopathies Thrombotiques. Vous pouvez participer à une étude clinique pour aider la recherche. Parlez-en à votre médecin traitant, puis renseignez vous auprès des infirmiers de recherche clinique du centre :
- Infirmiers de recherche clinique Néphrologie – Transplantation rénale : 02 34 37 96 78
RECRUTEMENT (actif)
Personalized Spacing of Eculizumab Infusions Based on Therapeutic Pharmacological Monitoring (EspacECU) – Syndrome hémolytique et urémique atypique
Pour plus d’informations : https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04859608
Efficacy of a Personalized Caplacizumab Regimen Based on ADAMTS13 Activity Monitoring in Adult aTTP (CAPLAVIE) – Purpura thrombotique thrombocytopénique acquise
Pour plus d’informations : https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04720261
French National Cohort MATRIX “Renal and Systemic Thrombotic Microangiopathy” (MATRIX)
Pour plus d’informations : https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05991245
A New Breath for Malignant Hypertension: Implementation of the HAMA Cohort (HAMA) – Hypertension artérielle maligne
Pour plus d’informations : https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03755726
Interrupters of VAscular daMAge in Malignant Hypertension (IVAMA) – Hypertension artérielle maligne
Pour plus d’informations : https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04991077
Atypical Hemolytic-Uremic Syndrome (aHUS) Registry – Syndrome hémolytique et urémique atypique
(Alexion Pharmaceuticals, Inc)
Pour plus d’informations : https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01522183
- 2021 :
SGLT2 inhibitors: A new era for our patients. Halimi JM. Nephrol Ther. 2021 Jun;17(3):143-148.
Infection in Patients with Suspected Thrombotic Microangiopathy Based on Clinical Presentation. Thoreau B, von Tokarski F, Bauvois A, Bayer G, Barbet C, Cloarec S, Mérieau E, Lachot S, Garot D, Bernard L, Gyan E, Perrotin F, Pouplard C, Maillot F, Gatault P, Sautenet B, Rusch E, Frémeaux-Bacchi V, Vigneau C, Fakhouri F, Halimi JM. Clin J Am Soc Nephrol. 2021 Sep;16(9):1355-1364.
- 2022 :
What is the impact of blood pressure on neurological symptoms and the risk of ESKD in primary and secondary thrombotic microangiopathies based on clinical presentation: a retrospective study. Halimi JM, Thoreau B, von Tokarski F, Bauvois A, Gueguen J, Goin N, Barbet C, Cloarec S, Mérieau E, Lachot S, Garot D, Lemaignen A, Gyan E, Perrotin F, Pouplard C, Maillot F, Gatault P, Sautenet B, Rusch E, Frémeaux-Bacchi V, Vigneau C, Bayer G, Fakhouri F. BMC Nephrol. 2022 Jan 20;23(1):39.
Immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura prognosis is affected by blood pressure. Joseph A, Eloit M, Azoulay E, Kaplanski G, Provot F, Presne C, Wynckel A, Grangé S, Rondeau É, Pène F, Delmas Y, Lautrette A, Barbet C, Mousson C, Coindre JP, Perez P, Jamme M, Augusto JF, Poullin P, Jacobs F, El Karoui K, Vigneau C, Ulrich M, Kanouni T, Le Quintrec M, Hamidou M, Ville S, Charvet-Rumpler A, Ojeda-Uribe M, Godmer P, Fremeaux-Bacchi V, Veyradier A, Halimi JM, Coppo P. Res Pract Thromb Haemost. 2022 May 18;6(4):e12702. doi: 10.1002/rth2.12702. eCollection 2022 May.PMID: 35599703
Predictive Scores for Early Identification of Immune-Mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura: Room for Improvement? Joseph A, Brilland B, Burguet L, Eloit M, Fage N, Augusto JF, Delmas Y, Veyradier A, Halimi JM, Coppo P. Kidney Int Rep. 2022 Sep 23;7(11):2541-2542. doi: 10.1016/j.ekir.2022.09.016. eCollection 2022 Nov.PMID: 36531867
- 2023 :
Predictors of acute ischemic cerebral lesions in immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura and hemolytic uremic syndrome. Neuman L, Joseph A, Bouzid R, Lescroart M, Mariotte E, Ederhy S, Tuffet S, Baudel JL, Benhamou Y, Galicier L, Grangé S, Provôt F, Neel A, Pène F, Delmas Y, Presne C, Poullin P, Wynckel A, Perez P, Barbet C, Halimi JM, Chatelet V, Rebibou JM, Ojeda-Uribe M, Vigneau C, Mesnard L, Veyradier A, Azoulay E, Coppo P, Chabriat H; participants to the Prospective Multicenter MATRISK study. J Neurol. 2023 Oct;270(10):5023-5033. doi: 10.1007/s00415-023-11830-y. Epub 2023 Jul 1.PMID: 37392208
Thrombotic microangiopathy associated with anticancer and immune system targeting drugs: New insights from real-world data using the WHO pharmacovigilance database. Largeau B, Thoreau B, Grangé S, Jonville-Béra AP, Halimi JM. J Intern Med. 2023 Nov;294(5):665-678. doi: 10.1111/joim.13703. Epub 2023 Aug 4.PMID: 37538031
Thrombotic microangiopathies after kidney transplantation in modern era: nosology based on chronology. Von Tokarski F, Fillon A, Maisons V, Thoreau B, Bayer G, Gatault P, Longuet H, Sautenet B, Buchler M, Vigneau C, Fakhouri F, Halimi JM. BMC Nephrol. 2023 Sep 20;24(1):278. doi: 10.1186/s12882-023-03326-8.PMID: 37730583
Intussusception as a complication of idiopathic nephrotic syndrome. Dreant F, Sautenet B, Barbet C, Halimi JM. Kidney Int. 2023 Oct;104(4):861. doi: 10.1016/j.kint.2023.04.032.PMID: 37739622
- 2024 :
Chronic cardiovascular-kidney disorder: a new conceptual framework. Zoccali C, Mallamaci F, Halimi JM, Rossignol P, Sarafidis P, De Caterina R, Giugliano R, Zannad F. Nat Rev Nephrol. 2024 Apr;20(4):201-202. doi: 10.1038/s41581-023-00789-8. Epub 2023 Nov 15. PMID: 37968510
Assessment of epidemiology and outcomes of adult patients with kidney-limited thrombotic microangiopathies. Maisons V, Duval A, Mesnard L, Frimat M, Fakhouri F, Grangé S, Servais A, Cartery C, Fauchier L, Coppo P, Titeca-Beauport D, Fage N, Delmas Y, Quérard AH, Seret G, Bobot M, Le Quintrec M, Ville S, von Tokarski F, Chauvet S, Wynckel A, Martins M, Schurder J, Barbet C, Sautenet B, Gatault P, Caillard S, Vuiblet V, Halimi JM; MATRIX Consortium Group. Kidney Int. 2024 Feb 29:S0085-2538(24)00170-4. doi: 10.1016/j.kint.2024.02.014. Online ahead of print. PMID: 38431217
Neutrophil activation in patients treated with endovascular therapy is associated with unfavorable outcomes and mitigated by intravenous thrombolysis. Maïer B, Di Meglio L, Desilles JP, Solo Nomenjanahary M, Delvoye F, Kyheng M, Boursin P, Ollivier V, Dupont S, Rambaud T, Hamdani M, Labreuche J, Blanc R, Piotin M, Halimi JM, Mazighi M, Ho-Tin-Noe B; NEUTROSTROKE investigators. J Neurointerv Surg. 2024 Jan 12;16(2):131-137. doi: 10.1136/jnis-2022-020020. PMID: 37068937
A European Renal Association (ERA) synopsis for nephrology practice of the 2023 European Society of Hypertension (ESH) Guidelines for the Management of Arterial Hypertension. Sarafidis P, Schmieder R, Burnier M, Persu A, Januszewicz A, Halimi JM, Arici M, Ortiz A, Wanner C, Mancia G, Kreutz R. Nephrol Dial Transplant. 2024 Feb 14:gfae041. doi: 10.1093/ndt/gfae041. Online ahead of print. PMID: 38365947
Eculizumab dose tapering should take into account the nonlinearity of its pharmacokinetics. Le Tilly O, Gatault P, Semlali S, Sberro-Soussan R, Passot C, Bertrand D, Desvignes C, Caillard S, Paintaud G, Halimi JM, Ternant D. Br J Clin Pharmacol. 2024 Feb 19. doi: 10.1111/bcp.16019. Online ahead of print. PMID: 38373846
Author Correction: Chronic cardiovascular-kidney disorder: a new conceptual framework. Zoccali C, Mallamaci F, Halimi JM, Rossignol P, Sarafidis P, De Caterina R, Giugliano R, Zannad F. Nat Rev Nephrol. 2024 Apr;20(4):266. doi: 10.1038/s41581-024-00805-5. PMID: 38191676
DIPLÔMES UNIVERSITAIRES (DU)
- DU « Immuno-Hématologie Et Médecine Interne ».
DU « Immuno-Hématologie et Médecine Interne » – MaRIH – Filière de santé Maladies Rares Immuno-Hématologiques
- DU « MAT Et Autres Maladies Immunologiques De L’hémostase ».
DU “MAT et autres maladies immunologiques de l’hémostase” – MaRIH – Filière de santé Maladies Rares Immuno-Hématologiques
LES FORMATIONS POST-UNIVERSITAIRES
- MOOC MaRIH : enseignement ouverts aux professionnels de santé souhaitant approfondir leur formation initiale.
MOOC MaRIH – MaRIH – Filière de santé Maladies Rares Immuno-Hématologiques
- MOOC MaRIH : enseignement ouverts aux professionnels de santé souhaitant approfondir leur formation initiale.
Définition HAS :
L’objectif d’un PNDS est d’expliciter aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale actuelle et le parcours de soins d’un patient atteint d’une maladie rare donnée. Il a pour but d’optimiser et d’harmoniser la prise en charge et le suivi de la maladie rare sur l’ensemble du territoire.
Le PNDS peut servir de référence au médecin traitant (médecin désigné par le patient auprès de la Caisse d’Assurance Maladie) en concertation avec le médecin spécialiste notamment au moment d’établir le protocole de soins conjointement avec le médecin conseil et le patient, dans le cas d’une demande d’exonération du ticket modérateur au titre d’une affection hors liste.
- Syndrome Hémolytique et Urémique (février 2021) – Proposition de présentation des documents de recommandations et références professionnelles (has-sante.fr)
- Purpura thrombopénique immunologique (mai 2017) – PNDS PTI Finalisé 21.5.2017 (has-sante.fr)
- Purpura thrombotique thrombocytopénique (mars 2023) – PNDS_Pathologie (has-sante.fr)
Recommandations de Bonnes Pratiques
- ISTH guidelines for the diagnosis of thrombotic thrombocytopenic purpura (juin 2020). ISTH guidelines for the diagnosis of thrombotic thrombocytopenic purpura (wiley.com)
- ISTH guidelines for the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura (juillet 2020). ISTH guidelines for treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura (wiley.com)
Carte d’urgence
Au cours du congrès des urgences de juin 2018, la filière de santé spécialisée dans les maladies rares immuno-hématologiques, MaRIH, a eu l’opportunité de dévoiler, aux côtés d’autres filières, les toutes nouvelles cartes d’urgence pour les maladies rares.
Ces documents, conçus à l’intention aussi bien des professionnels de santé que des patients, fournissent des directives à suivre en cas de situation d’urgence. Élaborées par des médecins experts, ces cartes sont désormais accessibles dans les centres de référence MaRIH.
Filière de santé :
| La filière MaRIH a pour principale mission de développer des synergies entre acteurs de la prise en charge des maladies rares. Cette mission se découpe en plusieurs axes : |
- Améliorer la rapidité du diagnostic et la qualité du parcours de soin des patients
- Informer et accompagner les patients
- Former les professionnels médicaux et paramédicaux
- Dynamiser et coordonner la recherche fondamentale et clinique
>> + d’infos sur FILFOIE : Accueil – MaRIH – Filière de santé Maladies Rares Immuno-Hématologiques.
Sociétés Savantes :
- Alliance nationale pour les sciences de la vie et de la santé (AVIESAN). www.aviesan.fr
- Société Française de Greffe de Moelle et de Thérapie Cellulaire (SFGM). Accueil (sfgm-tc.com)
- Société Française d’Hématologie (SFH). Accueil | Société Française d’Hématologie (hematologie.net)
- Société Française d’Immunologie (SFI). Société Française d’Immunologie • Société Française d’Immunologie (immunology.fr)
- Société d’Hématologie et d’Immunologie Pédiatrique (SHIP). Accueil – SHIP-SOFREMIP
- Société Francophone de Néphrologie Dialyse et Transplantation (SFNDT). Société Francophone de Néphrologie Dialyse et Transplantation (sfndt.org)
- Société Nationale Française de Médecine Interne (SNFMI). SNFMI | Société Nationale de Médecine Interne
- Société Française de Pneumologie de Langue Française (SPLF). accueil – Société de Pneumologie de Langue Française (splf.fr)
Associations de patients :
Retrouvez la liste des 15 associations de patients ainsi que leur présentation ici : Livret-VF.pdf (marih.fr)